Он был разработан учеными Университета «Сириуса». Специалисты отметили, что это — генотерапевтический препарат, который разрабатывается достаточно долгое время. Процесс сложный и трудоёмкий.
В настоящее время известно, что полученный прототип является наиболее эффективным, потенциально превосходящим по эффективности предшественников.
Для получения результата, российскими учеными были применены собственные генетические конструкции. Они необходимы для доставки нужного гена в митохондриальную мембрану. По предложению команды Александра Карабельского, были использованы аденоассоциированные вирусные векторы.
Нейропатия Лебера — заболевание, которое приводит к потере зрения. Передаётся оно от матери к сыну. Лечение на данный момент высокой эффективности не имеет, применяется только поддерживающая терапия.